通过美国FDA的决定,批准生物遗传的(纳斯达克股票代码:BIIB)阿尔茨海默氏病治疗aducanumab,在市场上销售的Aduhelm,给了新的希望超过500万名美国人的疾病,和他们的亲人。当美国食品和药物管理局于 11 月最初表示可能批准单克隆抗体治疗时,百健股价上涨了 43%,为公司增加了 160 亿美元的市值。

不幸的是,围绕治疗及其疗效的问题可能让许多医生犹豫是否推荐它。加上预期的每年 50,000 美元的价格标签,Aduhelm 的案例变得更加困难。对于投资者来说,这可能会激励他们寻找可能提供更有前途的阿尔茨海默病治疗方法的公司。

CassavaSciences(纳斯达克股票代码:SAVA)和AnnovisBio(纽约证券交易所股票代码:ANVS)可以说在他们的管道中有更好的前景,而且如果他们的疗法获得批准,几乎肯定会有更多的好处。尽管小型生物科技股存在风险,但如果这两家公司的潜在改变生活的疗法被证明有效,那么它们可能会成为一些改变生活的投资。

木薯科学案例

虽然迄今为止治疗阿尔茨海默氏症的大多数努力都集中在去除患者大脑中的淀粉样斑块或 tau 缠结上,但木薯正在采取不同的方法。

这家价值 26 亿美元的生物技术正试图解决这些积聚的根本原因,而不是治疗症状。它的药物 simufilam 旨在恢复大脑中一种支架蛋白的正常形状和功能。这些改变的蛋白质,称为改变的细丝 A (FLNA),似乎是形成斑块和缠结所必需的。

在第 2 阶段研究中,服用 simufilam 的参与者在没有安全问题的认知测试中表现出比基线提高 10%。那是仅仅六个月之后。百健(Biogen)的药物产生的益处较少,但治疗时间长了三倍。木薯在 2 月份报告了这些结果;5 月,它获得了美国国立卫生研究院 (NIH) 的另一轮资助。自 2017 年以来,NIH 一直在资助该公司的研究。这笔新资金将支持将于今年晚些时候开始的两项 simufilam 3 期试验。

Cassava Sciences 的股票可能为投资者提供比 Biogen 更好的机会,但即使是其管理层也不相信任何一种药物能够完全治疗阿尔茨海默病。也就是说,成功的第 3 阶段试验可能会将 Cassava Sciences 的市值推向更接近最初跳跃离开 Biogen 的位置。这将意味着股价比当前水平翻倍或三倍。木薯管理层计划在 7 月提供更多数据,届时它将分享一份关于前 50 名接受该药物的临床试验参与者的进展报告。

Annovis Bio 案例

Annovis Bio 最近产生的第 2 阶段结果显示,在使用其药物 ANVS401 治疗仅一个月后,阿尔茨海默病患者的认知能力有了显着改善。该药物还在帕金森病患者的运动功能、速度和协调性方面显示出统计学上的显着改善。该试验仅包括 14 名患有每种疾病的患者。然而,这些结果足以让股价在一天内上涨 100% 以上。这种改善明显强于服用 simufilam 或 Aduhelm 的患者所表现出的改善。

Annovis Bio 的治疗方法侧重于降低大脑中淀粉样蛋白和 tau 的水平,确保它们保持在可能导致斑块和缠结形成的危险水平以下。它相信其结果表明 ANVS401 降低了最终导致细胞死亡的神经毒性蛋白的存在。

创始人 Maria Maccecchini 表示,该公司有很多影响需要衡量,并预计在 7 月份会有所有这些影响的数据。其下一步将向 FDA 提交结果,并启动 ANVS401 在阿尔茨海默氏症和帕金森氏症中的第 3 期研究。与 Cassava 一样,额外的积极数据可能会让华尔街相信,基于该药物的潜力,即使在最近上涨之后,该公司仍保证股价大幅上涨。

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