上周,木薯科学技术股(NASAQQ:SAVA)飙升,这是对舒米非仑(一种针对阿尔茨海默病患者的实验性治疗)的临床试验得出的令人信服的结果的回应。这种疾病大约影响65岁以上的成年人中的十分之一,而且仍然没有任何有效的治疗方法可以限制其进展。

最近发布的一项针对轻度至中度阿尔茨海默氏病(AD)患者的中期临床试验结果令人信服,但我们之前来过这里。这是投资者应该对sumifilam(木薯科学公司的潜在新AD药物)以及该公司的同行以前偶然发现的潜在陷阱了解的。

很大的机会

仍然没有任何可用的治疗方法可以遏制这种疾病带来的进行性精神恶化。在过去的十年中,我们已经看到来自辉瑞,罗氏,礼来公司和Biogen(NASDAQ:BIIB)的AD候选药物在早期临床试验中显示出疗效迹象,但令人失望的是,更大,价格更昂贵的3期试验。

尽管目前尚无AD治疗,但可能要在年底之前进行。FDA目前正在审查Biogen对其AD候选药物aducanumab提出的有争议的申请。

FDA可能会决定,Biogen报告的朦胧益处超过了定期注射aducanumab的患者所见的明显健康风险。在更可能的情况下,从现在开始,当木薯准备为其AD候选药物展示第3阶段结果时,对有效AD药物的需求仍将有大量未满足的需求。

准备下一阶段

Sumiflam是一流的小分子药物,旨在修复功能失调的纤维蛋白A,该蛋白与在AD患者大脑中形成斑块的更高浓度的蛋白片段有关。第2阶段的成功结果表明它可以按预期工作。

在一项随机对照的2期试验中,研究人员将64例轻度至中度AD患者分为三组,两组每天两次接受含有50毫克或100毫克舒米非胺的药,第三组接受安慰剂。

经过28天的治疗,研究人员检查了正在冲洗大脑和脊髓的液体样本中是否有tau,淀粉样β蛋白以及其他几种与AD和其他形式的痴呆症相关的生物标志物的迹象。在所有测量的生物标志物中,舒米芬仑组的患者减少量均明显低于安慰剂组。

真正重要的是

减少生物标志物固然很好,但FDA希望在批准该药物治疗数百万相对健康的人之前,先看到一种药物可以改善治疗效果的证据。当被要求记住新信息时,接受舒米芬仑治疗的患者测试得更高,但差异不足以被认为具有统计学意义。请记住,这是一项由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)资助的小型研究,仅招募了64位患者,并在仅治疗了4周后对其进行了观察。

与阿尔茨海默氏病相关的认知症状进展如此缓慢,以至于我们仅在28天后就无法现实地预期得到可衡量的认知益处。不过,木薯在NIH资助的2期临床试验中报告的结果表明sumifilam做得正确。

sumifilam的下一步是什么

如果sumifilam能够在一项旨在衡量长期认知益处的大型研究中重现其最近的成功,那么它最终将成为该时代最畅销的药物。但是,任何考虑在木薯上进行投资的人都需要了解仍有很长的路要走。

简而言之,Cassava Sciences尚无能力对数千名患者和数十个研究地点进行关键的AD试验。到6月底,该公司只有2500万美元的现金,没有可靠的收入来源,员工也不足以填补一个小型会议室。

一种或另一种方式是,木薯将需要资金来使用sumifilam进行第三阶段研究。这可以采用与大型制药公司的合作协议或完整的收购要约的形式。目前,该公司的市值极其适度,只有2.51亿美元,这使该公司很容易接近数十名潜在的追求者。

轻轻踩一下

投资者应该知道,sumifilam是木薯在几年前的最后希望,当时该公司仍被称为Pain Therapeutics。您可能还记得,Pain Therapeutics在FDA因滥用滥用阿片类药物Remoxy ER多次遭到FDA拒绝后于2018年进行了调整。

到目前为止,我们尚未从sumifilam看到的数据显然值得进一步研究,但Cassava仍由Remi Barber经营,后者是花了多年时间说服股东Remoxy ER的首席执行官,这是一个不错的选择。如果您打算趁此机会买入木薯科学股票,请不要冒险承受您承受不起的损失。

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