癌症是一种棘手的疾病,其诱因之一就是产生一种肿瘤,这些肿瘤会以增加水平的CD47(一种通常与健康细胞相关的蛋白质)掩盖自身。这告诉免疫系统不要攻击,事实证明,这种所谓的“不要吃我”功能是一种非常有效的方法,可以使实体癌肿瘤隐藏在我们的体内。

2010年,斯坦福大学的研究人员展示了几乎所有癌细胞如何使用此工具。到2015年,他们已经开发出一种抗体来阻断隐蔽信号并警告特定的免疫细胞进行攻击。TrilliumTherapeutics(NASDAQ:TRIL)是利用这一知识开发癌症治疗方法的众多公司之一。自今年年初以来,该股票的价值已上涨了15倍,鉴于其市值仅为18亿美元,这些股票可能才刚刚起步。

新任首席执行官按下重置按钮

Trillium正在研究两个程序来阻止CD47信号。看起来似乎很多,但是这种专注的方法实际上是我最喜欢公司的事情之一。在2019年9月加入公司后,首席执行官Jan Skvarka立即开始通过优先考虑最有希望的机会,减少人员和将开发重点放在两个主要计划TTI-621和TTI-622上进行精简。

目前正在测试这两种候选药物,以抗击血癌和实体瘤。它们不仅阻止“别吃我”信号,还触发“吃我”警报,使免疫系统受到攻击。(TTI-621提供了强烈的“吃我”警报,而TTI-622的警报适中。)

投资者和研究人员对这种潜力感到兴奋的原因有很多。首先,与其他CD47阻滞剂不同,它们不与红细胞结合。这样可以减少患贫血的风险,减少影响所需的药物,并且不会干扰输血药物。此外,这些阻滞剂的分子量仅为传统单克隆抗体的一半-使细胞更容易吸收药物,从而提高疗效。

审判进行得如何

到目前为止,来自临床试验的评估这两种候选药物的安全性和剂量的结果是出色的,两者均显示33%接受各种低剂量治疗的患者有反应。TTI-621在没有对先前治疗产生反应的血液相关癌症患者中显示1.4mg / kg的安全性,现已通过第一阶段的四部分试验以2mg / kg的速度发展。患者看到的改善似乎是剂量依赖性的:剂量越高,改善越大。这是令人鼓舞的,因为大多数CD47阻滞剂的剂量要高得多,为30mg / kg。这为Trillium的候选人留下了很大的影响力。

同样,在患有某种形式的癌症的患者中测试了TTI-622,该癌症在淋巴结中生长,剂量高达8mg / kg。阳性结果与无明显安全性事件相结合,已将该药物推入了更高的12mg / kg剂量水平的试验。

延龄草的候选药物与四十七种药物相似,后者于三月份被吉利德科学公司(纳斯达克股票代码:GILD)以50亿美元的价格收购。但是,虽然已经研究了来自47种Magrolimab的CD47阻断药物与其他药物的结合使用,但Trillium的候选药物却各自证明了结果。magrolimab进一步验证了CD47阻断方法,于9月获得了美国食品和药物管理局(FDA)的突破性称号。延龄草管理层定于12月初在美国血液学会(ASH)年度会议上介绍其计划的最新情况。

不缺乏现金或机会

Trillium对最有前途的机会的关注,简化的运营以及已证明的科学成功,都帮助该公司以多种方式筹集了资金。在截至9月30日的第三季度中,该公司将股票出售给了辉瑞公司(Pfizer)(NYSE:PFE)和公众。向辉瑞公司的发行筹集了2500万美元,而向公众二次发行股票带来了1.5亿美元。

额外的现金很重要。对于小型生物技术公司而言,查看消耗率通常是有启发性的-确定他们花钱的速度与拥有多少现金相比,以确定他们是否负担得起即将进行的临床试验。有了最近一季度的这些现金注入,该公司在一段时间内就不必担心。2.92亿美元的现金轻松覆盖了过去12个月中花费的2200万美元,是原来的许多倍。即使随着不断发展的临床试验费用不断攀升,Trillium的未来也不会出现现金紧缩的情况。

股票会在2021年使您致富吗?明年不应该以致富为目标进行任何投资,但我确实希望Trillium的成功能够持续下去,首先要在下个月的ASH会议上取得积极的成果。鉴于管理层所说的“同类最佳疗法”,大量现金以及最近以50亿美元收购的竞争对手,我希望更多的投资者意识到Trillium Therapeutics的机会证明其市值是目前市值的几倍尺寸。

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