市场领导者有时会固步自封,错过行业的下一波创新浪潮。这个想法在克莱顿·克里斯滕森(Clayton Christensen)的书《创新者的困境》中得到了体现,并且被应用于许多坚持盈利业务和可寻址市场的公司,即使该行业采用的技术最终变得越来越便宜和更好。

尽管该方案的“廉价”部分尚不适用,但基因编辑可能正准备削弱吉利德科学(GileadSciences)(NASDAQ:GILD)及其最赚钱的药物的利润。一家小型的私人生物技术公司的数据表明,使用CRISPR-Cas9基因编辑可能会消除患者-以及那些有风险的人-在他们的余生中服用HIV药物的需求。如果临床试验成功,吉利德的股东可能会遇到大麻烦。实际上,无论如何,他们可能会遇到大麻烦。

吉利德彻底革新了艾滋病治疗

吉利德的Truvada于2004年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,可用于治疗HIV患者。尽管该药物是自2000年以来该公司第四种获批的日常抗病毒药物,但是Truvada引人注目,因为它成为2012年FDA批准的用于预防高危患者中HIV的来源。暴露前预防或PrEP被证明在预防该疾病方面有效率为97%,并已成为解决美国和世界其他地区流行病的标准。

在2019年5月,该公司宣布将向疾病控制中心(CDC)捐赠240万瓶该药,以防止该病毒进一步传播并结束在美国的艾滋病毒流行。每年有40,000人被诊断出患有这种疾病。实际上,吉利德有能力向数十万人提供免费剂量,因为特鲁瓦达(Truvada)对公司而言是极其有利可图的。

这种药物每月的费用在1600至2,000美元之间,这加起来。根据年度报告,吉利德在2004年至2019年期间从Truvada赚了386亿美元。像大多数市场一样,吉利德的超额利润吸引了竞争。Truvada直到2021年下半年都不会失去专利保护,但是该公司已经面临着TevaPharmaceuticals(NYSE:TEVA)之类的竞争对手。不过,通用竞争对手可能不是公司最大的担忧。Excision BioTherapeutics最近展示了其尝试编辑猿猴免疫缺陷病毒(SIV)基因组的早期结果-猿猴免疫缺陷病毒(SIV)是非人类的灵长类动物版本-使科学家希望,治愈HIV的一天有一天会被编辑。

使用基因编辑技术靶向艾滋病

Excision从天普大学获得了其基因编辑技术的许可,使用CRISPR-Cas9切割了一部分HIV基因组。像其他病毒一样,HIV可以在一次切割附近变异,但是多次切割会阻止病毒激活。这与吉利德(Gilead's)等抗逆转录病毒药物不同,后者可以阻止这种病毒并使它在血液中被发现,而它却藏在特殊免疫细胞等储藏器中,只在不再服用该药物数周后才会出现。使用Excise的方法,一次输注导致CRISPR编辑的基因组版本到达HIV所居住的体内的每个组织。管理层在三月表示,其目标是今年开始对该疗法进行临床试验。

Excision BioTherapeutics看起来也准备公开上市。该公司最近成立了一个商业咨询委员会,并任命了一名临时首席商务官,该首席商务官曾是Regeneron(NASDAQ:REGN)的投资者关系主管。一家名为Sangamo Therapeutics(NASDAQ:SGMO)的上市公司也正在通过锌指核酸酶编辑来靶向HIV病毒库,这是一种不同于CRISPR改变基因组的方法。Sangamo正在进行正在进行的1/2期试验,涉及20名患者。对所有基于基因的方法治疗HIV的关注对吉利德都不利。尽管基因编辑存在长期威胁,但在短期内,政府可能还是从利润中夺走了最大的一块。

尽管吉利德在春季因捐赠特鲁瓦达而受到赞扬,但美国政府现在仍在起诉该公司,要求其从艾滋病药品专利中获利。政府极少采取举动,要求纳税人而不是公司资助导致该药的大部分研究。通过评估,吉利德除了为实验捐赠剂量外,几乎没有推进疗法的发展。这套西装现在如何发挥作用,这是任何人的猜测,但有趣的是,过道两旁的政客对激进的行动感到兴奋。因此,吉利德的问题可能不会与白宫现任居民一起消失。

这对吉利德意味着什么?

随着山姆大叔,仿制药和基因编辑初创公司开始牟取暴利,难怪吉利德的股票以七年前首次达到的价格找到了自己。政府的行动可能旨在在定价谈判中获得影响力,而基因编辑距离提供批准的替代品还差几年,但是吉利德的长期前景并不乐观。即使该公司在细胞疗法方面进行了大大小小的收购,但他们仍未获得回报。吉利德两次被迫减记风筝制药公司的价值,该公司于2017年以120亿美元的价格收购了它。

Gilead公司正在越来越像众所周知的“雪茄屁股”巴菲特开玩笑说,在他职业生涯的早期投资-那种公司,是其出路,但在被熄灭之前可能留在这几个好泡芙。

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